Het eigen afweersysteem bewapenen om kankercellen gericht op te sporen en te vernietigen: daar draait CAR-T-celtherapie om. Via een bloedafname (aferese) worden afweercellen (witte bloedcellen of T-cellen) in het labo genetisch bewerkt zodat zij bewapend worden met een chimere antigeenreceptor (CAR). Dat is een soort grijparm die zich vasthecht aan specifieke eiwitten die voorkomen op de kankercel. Via een eenmalig infuus krijgt de patiënt de CAR-T-cellen toegediend. De versterkte afweercellen van de patiënt herkennen de slechte kankercellen en vallen ze aan. De CAR-T-behandeling werkt zeer precies in op de slechte kankercellen waardoor er – in tegenstelling tot traditionele behandelingen – veel minder beschadiging is van gezonde cellen.
De onderzoeksgroep van prof. dr. Sébastien Anguille, hoofdonderzoeker van deze studie, doet al enkele jaren intensief onderzoek naar CAR-T. Prof. dr. Sébastien Anguille: “De voorbije jaren zit het onderzoek naar bloedkankers in een stroomversnelling. Immuuntherapie met CAR-T-cellen is een nieuwe behandeling die een ware revolutie betekent bij bepaalde types bloedkanker. Voortbouwend op de pioniersrol die het UZA al sinds 2005 speelt in het onderzoek naar het gebruik van afweercellen voor de behandeling van kanker, is deze studie de eerste in zijn soort waarbij we zelf mee instaan voor de productie van CAR-T-cellen.”
Lokale productie
Voor deze klinische studie sloeg het UZA de handen in elkaar met het Nederlandse biotechnologiebedrijf CellPoint. De genetische bewapening van de T-cellen met een CAR, en de productie van de cellen in voldoende hoge aantallen om terug aan de patiënt toe te dienen, gebeurt bij anicells, een spin-off van het UZA en UAntwerpen. Recent kreeg anicells als eerste centrum in Vlaanderen een fabricagevergunning voor het produceren van CAR-T-cellen voor toediening aan patiënten. Door de samenwerking met anicells heeft het UZA als een van de weinige academische gezondheidscentra ter wereld toegang tot gespecialiseerde kennis en infrastructuur om CAR-T-cellen mee te produceren.
“Met de gedeelde infrastructuur van onze spin-off, gevestigd op het Wetenschapspark in Niel, willen we voor wetenschappers de drempel verlagen om aan celtherapie te doen”, aldus prof. Nathalie Cools (oprichter anicells). “De kosten zijn lager, het gaat sneller, én ze krijgen ondersteuning van ons team. Op langere termijn hopen we zo almaar meer patiënten te kunnen helpen.”
Sneller en breder toegang
De lokale productie van CAR-T biedt belangrijke voordelen naar toegankelijkheid. Kritisch zieke patiënten met een agressief ziekteverloop kunnen sneller behandeld worden. De doorlooptijd van de afname van de cellen tot toediening is door de lokale productie beperkt tot één week. Eigen specialisten hanteren de strengste kwaliteitscontroles en kunnen de ontwikkeling van CAR-T-cellen al tijdens het productieproces opvolgen.
Tot slot daalt de kostprijs van deze nieuwe generatie kankertherapieën door het wegvallen van transport naar en verwerking door buitenlandse centra. Hiermee slaan UZA en haar partners verder de weg in naar point-of-care-technologie: ontwikkel gepersonaliseerde therapieën waar je ze nodig hebt, bij de patiënt.
Prof. dr. Sébastien Anguille: “Door alles in eigen beheer uit te voeren zitten er nu maar enkele weken tussen diagnose en behandeling, terwijl dit voor commercieel beschikbare CAR-T-producten meestal meerdere maanden beslaat. Een belangrijk verschil voor kritische patiënten. Momenteel loopt deze studie voor patiënten met lymfeklierkanker, en in de nabije toekomst zullen we een tweede studie openen bij patiënten met multiple myeloom, een ander type bloedkanker. Zo gaan we nog meer patiënten sneller kunnen helpen.”
In België komen kinderen en jongvolwassenen met acute lymfatische leukemie en volwassenen met een agressieve vorm van lymfeklierkanker – bij wie traditionele behandelingen zoals chemotherapie geen effect meer hebben – in aanmerking voor een CAR-T-behandeling met terugbetaling door het RIZIV.